Células-Tronco do Cordão Umbilical e o Tratamento de Autismo

As células-tronco armazenadas em bancos privados em todo o mundo já viabilizaram mais de 500 transplantes nos últimos 21 anos para o tratamento de leucemias e anemias. Adicionalmente, outras 500 infusões experimentais foram realizadas em ensaios clínicos para estudar a aplicação de células-tronco de sangue de cordão umbilical no tratamento de doenças como paralisia cerebral, autismo e diabetes. Descrevemos aqui nesse artigo os detalhes recentemente publicados dos estudos de Autismo em dois centros de pesquisa americanos.

Matéria da CNN sobre Autismo e células-tronco do Cordão Umbilical

A CNN publicou recentemente a matéria “Stem cells offer hope for autism” ou “Células-tronco oferecerem esperança para o autismo”.  Nesse vídeo, é possível conhecer a emocionante história de Gracie, uma menina diagnosticada com autismo e que integra o estudo da Duke University nos Estados Unidos. Você pode ativar as legendas em português nas configurações do vídeo, diretamente do Youtube. Clique na imagem e assita ao vídeo!

Stem cells offer hope for autism (CNN)

O que é Austismo?

Autismo ou TEA (transtorno do espectro autista) são perturbações do desenvolvimento neurológico que podem estar ligadas a deficiências no domínio da linguagem, ao uso da imaginação, dificuldade de socialização e comportamento restritivo e repetitivo. 1 em cada 68 norte-americanos nascidos vivos são diagnosticados com autismo segundo o CDC (Centers for Disease Control and Prevention).  O impacto gerado pela doença é que maior parte indivíduos acometidos pela desordem não são capazes de cuidar de si próprios de maneira independente, necessitando de suporte permanente ao longo da vida e os tratamentos atualmente disponíveis atualmente amenizam os sintomas mas não levam à cura.

Por que Ocorre?

As causas são pouco conhecidas, com fatores genéticos e ambientais contribuindo para o surgimento dos sintomas. O resultado final é uma modificação do microambiente cerebral causado por uma atividade inflamatória gerada pela hiperexpressão dos genes relacionados ao controle imunológico. Isto ocorre associado a níveis anormais de citocinas pró-inflamatórias e anticorpos maternos direcionados ao tecido cerebral fetal. Os tratamentos disponíveis atualmente amenizam os sintomas, mas não levam à cura.

Células-Tronco do Sangue do Cordão

Os esforços terapêuticos têm se voltado para a modulação imunológica e regulação da conectividade neuronal. Diversos centros de estudos têm utilizado as células-tronco do sangue do cordão umbilical para o tratamento de doenças neurológicas e estão demonstrando que essas células são capazes de alterar a atividade inflamatória e possibilitar uma melhora na conectividade cerebral.

O Estudo da Duke University, Centro para Autismo e Desenvolvimento Cerebral, Carolina do Norte, EUA

A Duke University em seu Centro para Autismo e Desenvolvimento Cerebral realizou um estudo que avaliou 25 crianças de 2 a 5 anos de idade. No início do estudo a maioria dos pacientes foi classificado como sendo portador de autismo moderadamente grave (43,5% das crianças estudadas) ou grave (26,1% das crianças estudadas). Após a infusão das células, os casos graves ou moderadamente grave tinham 22,7% dos pacientes cada, os casos moderados eram 31,8%, casos leves eram 13,6% e os quadros com sintomas quase insignificantes foram 9,1%.

Estudo Fase 1:

• 25 Crianças, de 2 a 5 anos de idade, receberam por via endovenosa uma única dose de suas próprias células do cordão umbilical.

Resultado Fase 1:

• Nenhum evento adverso grave foi reportado.
• Tratamento foi considerado seguro.
• Evidenciou-se a melhora clínica das crianças, sendo essa mais significativa nos primeiros 6 meses e estável nos 6 meses seguintes.

Conclusão: Os resultados acima levaram a Duke a abrir o ensaio clínico fase 2 para comprovar a eficácia desse procedimento.

Estudo Fase 2:

• Confirmação da eficácia do uso de células de sangue de cordão no tratamento de crianças com autismo.
• Estudo clínico, duplo cego, randomizado com participantes divididos em 2 grupos (cross over) que receberão sangue de cordão umbilical e placebo.
• Os resultados deverão ser publicados no início de 2018. Detalhes em https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02847182.

O Estudo do Neuroscience Institute, Sacramento, Califórnia, EUA

Dados preliminares de um outro estudo realizado pelo Dr. Michael Chez, no Neuroscience Institute em Sacramento, California, USA, foram divulgados recentemente e reproduziram os dados observados pela equipe da Duke University. Neste estudo de fase 2, foi encontrada uma diferença estatisticamente significativa (p=0,0029) nos sinais de autismo no grupo tratado em comparação com o grupo não tratado.

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Conclusão

Deste modo, concluímos que a infusão endovenosa de células do sangue de cordão umbilical autólogo é um procedimento seguro e com evidências de benefícios para os pacientes portadores de autismo.

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Referências Bibliográficas

Paula CS, Ribeiro SH, Fombonne E, Mercadante MT. Brief report: Prevalence of pervasive developmental disorder in Brazil: A pilot study. J Autism Dev Disord. 2011;41(12):1738–42.

Joanne Kurtzberg, Anthony Atala, Announcing a New Journal Section: Cord Blood, STEM CELLS Translational Medicine, 2017, 6, 5, 1307.

M. Chez, C. Lepage, C. Parise, A. Dang-Chu, A. Hankins . A Randomized, Blinded, Placebo-controlled, Crossover Study to Assess the Effi cacy of Stem Cells from Autologous Umbilical Cord Blood to Improve Language and Behavior in Children with Autism . Cytotherapy, Volume 18, Issue 6.

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